参考消息网11月22日报道据西班牙《先锋报》网站11月13日报道，在美国费城举行的美国心脏协会（AHA）会议上公布的一项临床试验的初步结果显示，一种开创性的基因疗法首次成功降低了家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水平。

该疗法的原理是抑制肝脏中产生PCSK9酶的基因。这种酶对人体正常运作是必需的，但它会导致低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平升高，这对有心血管疾病风险的人来说是不利的。

与现有疗法相比，基因疗法的优势在于，它只需一次性给药，就能长期保持疗效，甚至可能终身有效。但首先必须在临床试验中证明它是有效和安全的。

这种由维夫医疗公司开发的治疗药物在首批10名患者身上进行了临床试验，并取得了积极的结果。在接受最高剂量（每公斤体重0.45至0.6毫克）治疗的3名患者中，低密度脂蛋白胆固醇水平降低了39%至55%。一名患者在接受该药物治疗6个月后，胆固醇水平在整个治疗期间保持稳定。

该疗法基于脂质纳米粒，通过静脉注射给药。当它们到达肝脏时，会利用一种被称为基因编辑的技术来改变产生PCSK9酶的基因。总部位于波士顿的维夫医疗公司将这种技术比作橡皮和铅笔。该公司在网站上解释称，基因编辑技术包括删除基因组中的一个字母并在其位置写入另一个字母，从而改变产生的蛋白质。就PCSK9而言，这种纠正手段足以使酶失活。

目前正在进行的临床试验预计于2024年结束。明年上半年，维夫医疗公司将选择最合适的剂量进行后续临床试验。该公司称，计划从2025年开始利用更广泛的患者样本开展2期临床试验。